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La recherche

Un peu d’espoir

La thérapie génique ou cellulaire semble être une piste thérapeutique pertinente pour la maladie de Crigler Najjar car il suffirait de transformer le déficit enzymatique total en un déficit partiel , puisque 5 % de l’activité BGT suffit à mener une vie normale.

Malgré l’extrême rareté de notre maladie, la recherche s’est intéressée à cette maladie.

Crigler-Najjar : la thérapie génique montre son efficacité

17 août 2023

Des résultats publiés dans The New England Journal of Medicine, montrent la bonne tolérance et l’efficacité de la thérapie génique dans le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie qui se caractérise par une accumulation toxique de bilirubine dans l’organisme…

Lire l’article complet (Afm téléthon)

Communiqué de presse (Français)

Press release (English)


L’info en images : La thérapie génique efficace dans une maladie rare du foie


Sur le plateau du Téléthon, en 2021, Giuseppe Ronzitti parlait de l’essai

CureCN 4th Progress Meeting

20 juin 2023

Le 20 juin, les partenaires de CureCN seront réunis à Paris pour le 4è meeting sur l’avancée de l’essai de traitement par thérapie génique sur le maladie de Crigler-Najjar.

CureCN Symposium

19 juin 2023

Le lundi 19 juin, de 11h à 17h, Généthon accueille le symposium CureCN sur les maladies métaboliques, dont le syndrome de CriglerNajjar, pour lequel seront présentés les résultats de l’essai clinique en cours. Si vous souhaitez nous rejoindre virtuellement et découvrir ce que le projet Horizon 2020 CureCN a réalisé au cours des 5 dernières années, veuillez trouver plus d’informations sur l’agenda et comment vous inscrire ici.

Maladie de Crigler-Najjar : prétraitement à la thérapie génique chez les patients atteints présentant des anticorps anti-AAV

27 avril 2023

Hansa
Généthon

Hansa Biopharma AB, « Hansa », pionnier de la technologie enzymatique pour les maladies immunologiques rares, et Généthon, pionnier et leader de la recherche et du développement en thérapie génique pour les maladies génétiques rares, annoncent aujourd’hui leur collaboration pour tester une nouvelle approche de thérapie génique. GNT-0003, qui a reçu la désignation PRIME (PRIority MEdicines) de l’EMA, est actuellement testé en phase pivot en France, en Italie et aux Pays-Bas. Les résultats de l’étude clinique en cours avec GNT-0003 pourraient constituer la base d’une demande d’autorisation de mise sur le marché en Europe ou aux États-Unis.

Lire l’article complet en français (Voir la version en anglais)

Communiqué de presse

Généthon obtient le statut de médicament prioritaire PRIME de l’EMA pour sa thérapie génique dans le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie

3 mars 2023

L’Agence Européenne du Médicament (EMA) a accordé le statut PRIME (PRIority MEdicines) au produit de thérapie génique GNT-0003 actuellement testé dans le cadre d’un essai clinique dans le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie. Ce statut, uniquement accordé aux candidats-médicaments ayant un potentiel thérapeutique majeur, fait suite aux résultats concluants des premières phases de l’essai.

L’EMA a établi le programme PRIME pour soutenir le développement de médicaments susceptibles de bénéficier aux patients ne bénéficiant pas de traitement, ou d’offrir un avantage thérapeutique majeur par rapport aux traitements existants. Avec ce statut, le développeur du candidat-médicament bénéficie d’un soutien précoce et proactif de l’EMA tout au long du développement clinique, soutien qui permet d’accélérer l’évaluation de celui-ci pour le mettre au plus tôt à la disposition des patients. 

Le statut PRIME a été accordé au candidat-médicament GNT-0003 suite aux résultats prometteurs obtenus dans les premières phases de l’essai européen actuellement en cours, en collaboration avec le consortium CureCN, et dont Généthon, le laboratoire français leader de la thérapie génique pour les maladies rares, est le promoteur. L’essai se déroule dans 3 pays : en France, en Italie et aux Pays-Bas. 
Le traitement de 5 patients adultes a permis de montrer la sécurité et la bonne tolérance du produit ainsi qu’un effet-dose ; chez les 3 patients traités à la dose la plus élevée le taux de bilirubine a suffisamment baissé pour arrêter la photothérapie pendant au moins un an. L’essai est aujourd’hui entré dans sa phase pivot, avec pour objectif de confirmer l’efficacité de cette dose chez des patients supplémentaires dont des enfants.

L’article complet (AFM-Généthon)

Le communiqué de presse (français)

Press release (english)

Syndrome de Crigler-Najjar : nouvelle étape pour l’essai de thérapie génique mené par Généthon

9 janvier 2023

À la suite de premiers résultats concluants, Généthon a démarré la phase pivot de son essai de thérapie génique pour le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, en France, en Italie et aux Pays-Bas.

Lire la suite…

Press release (in english)

Syndrome de Crigler-Najjar: point d’étape de l’essai de thérapie génique

25 octobre 2021

De nouveaux résultats préliminaires de l’essai mené par Généthon concernant le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, ont été présentés au congrès de l’ESGCT le 22 octobre. Le Dr D’Antiga qui a traité les patients de la 2eme cohorte commente ces résultats encourageants.

Plus d’information

Année 2021 – Résultats préliminaires d’un essai clinique pour le syndrome de Crigler-Najjar

29 juin 2021

Des résultats préliminaires de l’essai de thérapie génique européen mené par Généthon, en collaboration avec le réseau européen CureCN, dans le syndrome de Crigler-Najjar ont été présentés lors de l’International Liver Congress, congrès annuel de l’EASL (European Association for the Study of the Liver), le 26 juin. Selon les premières observations, le candidat-médicament est bien toléré et montre des premiers effets thérapeutiques qui restent à confirmer lors de la poursuite de l’essai.

Lire l’article complet

English version

Année 2020 – Clip CureCN

CLip pour la promotion du projet de thérapie Génique pour la maladie de Crigler-Najjar : CureCN