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Un peu d’espoir

La thérapie génique ou cellulaire semble être une piste thérapeutique pertinente pour la maladie de Crigler Najjar car il suffirait de transformer le déficit enzymatique total en un déficit partiel , puisque 5 % de l’activité BGT suffit à mener une vie normale.

Malgré l’extrême rareté de notre maladie, la recherche s’est intéressée à cette maladie.