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Maladie de Crigler-Najjar : prétraitement à la thérapie génique chez les patients atteints présentant des anticorps anti-AAV

27 avril 2023

Hansa
Généthon

Hansa Biopharma AB, « Hansa », pionnier de la technologie enzymatique pour les maladies immunologiques rares, et Généthon, pionnier et leader de la recherche et du développement en thérapie génique pour les maladies génétiques rares, annoncent aujourd’hui leur collaboration pour tester une nouvelle approche de thérapie génique. GNT-0003, qui a reçu la désignation PRIME (PRIority MEdicines) de l’EMA, est actuellement testé en phase pivot en France, en Italie et aux Pays-Bas. Les résultats de l’étude clinique en cours avec GNT-0003 pourraient constituer la base d’une demande d’autorisation de mise sur le marché en Europe ou aux États-Unis.

Lire l’article complet en français (Voir la version en anglais)

Communiqué de presse