La recherche
Année 2021 – Résultats préliminaires d’un essai clinique pour le syndrome de Crigler-Najjar
29 juin 2021
Des résultats préliminaires de l’essai de thérapie génique européen mené par Généthon, en collaboration avec le réseau européen CureCN, dans le syndrome de Crigler-Najjar ont été présentés lors de l’International Liver Congress, congrès annuel de l’EASL (European Association for the Study of the Liver), le 26 juin. Selon les premières observations, le candidat-médicament est bien toléré et montre des premiers effets thérapeutiques qui restent à confirmer lors de la poursuite de l’essai.
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Année 2020 – Clip CureCN
CLip pour la promotion du projet de thérapie Génique pour la maladie de Crigler-Najjar : CureCN
Année 2019 – CureCN 1st progress meeting Riccione
26 juin 2019
2è vidéo CureCN réalisée lors du 1st progress meeting du 26 juin 2019 à Riccione (Italie). Chercheurs, médecins et associations de patients informent sur l’importance du projet CureCN.
Des malades racontent comment la maladie affecte leur quotidien et explique l’espoir que représente l’essai de thérapie génique en cours.
2018 – Thérapie génique Crigler-Najjar – 1ere patient
6 décembre 2018
Grande première
Un premier patient Crigler-Najjar traité par thérapie génique dans le cadre de l’essai européen CureCN mené par Federico Mingozzi – Généthon.
Communiqué de presse en français
2018 – re-administrer un médicament
5 octobre 2018
La possibilité de ré-administrer un médicament de thérapie génique par vecteur AAV démontrée
Grande première scientifique !
Des chercheurs de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, en collaboration avec la biotech américaine Selecta Biosciences, démontrent la possibilité de ré-administrer un médicament de thérapie génique par vecteur AAV, sans réponse immunitaire. Une première scientifique, qui, à terme, renforcera l’efficacité thérapeutique de la thérapie génique.
Année 2018 – CureCN Kick off meeting
6 avril 2018
Réunion de tous les partenaires du projet #CureCN (chercheurs, médecins, associations de patients, …) pour le lancement de l’essai clinique sur des patients atteints de la maladie de Crigler-Najjar.
Lire le communiqué de presse : Press release
CureCN kick off meeting à Amsterdam les 6 et 7 avril 2018
2018 – Généthon démarre un essai de thérapie génique
12 février 2018
Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, démarre un essai clinique européen de phase I/II pour le traitement du syndrome Crigler-Najjar, une maladie rare du foie. Cet essai, dont Généthon est le promoteur, inclura 17 patients dans 4 centres européens et permettra d’évaluer la tolérance et l’efficacité thérapeutique du médicament de thérapie génique conçu à Généthon.
2017
11 avril 2017
Zoom sur la recherche dans la maladie de Crigler-najjar
Vidéo de l’AFM-Téléthon
2016 – Vidéo d’Allodocteurs.fr
Vidéo d’Allodocteurs.fr – 2 décembre 2016
Retour sur une vidéo d’AlloDocteurs.fr sur l’essai de thérapie génique sur la maladie de Crigler-Najjar mis au point par l’équipe de F. Mingozzi de Généthon et la production du vecteur par YPOSKESI, l’usine de biothérapies de l’AFM-Téléthon.
2016 – travaux de thérapie génique
21 juillet 2016
Communiqué de presse sur les récents travaux de thérapie génique menés en EUROPE par F. MINGOZZI
Le Dr Federico MINGOZZI, responsable de l’équipe Immunologie et Thérapie Génique des Maladies du Foie à Généthon, (Inserm U951/UPMC), a démontré l’efficacité à long terme d’un vecteur AAV-UGT1A1 optimisé pour corriger la maladie de Crigler-Najjar (CN) dans deux modèles animaux. Ces travaux publiés en juin 2016 dans la revue Molecular Therapy Methods and Clinical Development ont été soutenus par l’AFM-Téléthon.
