SCOPO: Il trattamento e il monitoraggio dei pazienti con sindrome di Crigler-Najjar sono effettuati in ospedali locali, da singoli specialisti o dai medici di base, di conseguenzai dati sul decorso naturale della malattia e sui vari trattamenti adottati non sono facili da recuperare. L’obiettivo di questo registro è rendere questi dati accessibili a tutti i pazienti e ai medici che li hanno in carico per avere più informazioni possibili sul decorso naturale di questo grave disturbo e per aiutare medici, pazienti e famiglie a trovare il trattamento migliore.
IL REGISTRO: Il registro è stato istituito sulla base delle indicazioni della Piattaforma Europea per le Malattie Rare, del comitato di esperti dell’Unione Europea sulle Malattie Rare e dell’Agenzia Europea per i Medicinali.Viene utilizzata una piattaforma clinica online estremamentevalida che consente un facile accesso per l’inserimento dei dati maallo stesso tempogarantisce una protezioneottimale della privacy di ciascun paziente.
GOVERNANCE: Per decidere l’accessoai dati nel registro, è stato istituito un comitatodi controllocomposto da medici che già hanno in trattamento pazienti CN, coadiuvatida un consulente etico e legale edairappresentanti delle associazioni dei pazientiCN. Il comitato assicurerà
1)procedure di accessofacili ma sicure per tutti coloro che sono coinvolti nella raccolta dei dati,
2)trasparenza nelle operazioni,
3)poteredecisionale,
4)divulgazione dei risultati attraverso pubblicazioni e sul sito web,
5)possibilità di accesso perpartiterze.
PARTECIPANTI: per compilarequesto registro mondiale, i centri e i medici che trattano i pazienti CN a noi noti sono stati contattati direttamenteo tramite la rete del progetto CureCN. Più di 14 centri e/o medici di diverse nazionistanno già partecipando (vedi mappa). Per una copertura globalesono necessari ulteriori dati da altre nazioni .
PRENDERE PARTE: i pazienti che desideranopartecipare a questa iniziativa devono chiedereal propriomedico di riferimento di contattare via email il seguente indirizzo . Seun paziente non ha un ospedale o un medico di riferimento può ugualmente contattare il Registro Mondialevia email, per avere i dettaglisu come partecipare.
PER RICHIESTE DIINFORMAZIONI: Le richieste di accesso ai dati registrati devono essere inviate per email a .
