Qui sommes-nous
L’association Française de Crigler-Najjar a été créée par et pour les malades et familles de malades.
La maladie de Crigler-Najjar est due au déficit d’une enzyme du foie, c’est une maladie génétique extrêmement rare, 1 cas sur 1 000 000 de naissances environ.
Moins de 20 cas en France à ce jour.
La photothérapie est un traitement utilisant de gros appareils diffusant une lumière bleue spéciale permettant de dégrader la bilirubine afin de maintenir les malades Crigler-Najjar en vie.
Malgré l’extrême rareté de cette maladie, un essai clinique de thérapie génique mené par Généthon et le consortium européen CureCN, est en cours.
- Crigler-Najjar : la thérapie génique montre son efficacité
17 août 2023 Des résultats publiés dans The New England Journal of Medicine, montrent la bonne tolérance et l’efficacité de la thérapie génique dans le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie qui se caractérise par une accumulation toxique de bilirubine dans l’organisme. - CureCN 4th Progress Meeting
20 juin 2023 les partenaires de CureCN seront réunis à Paris pour le 4è meeting sur l’avancée de l’essai de traitement par thérapie génique sur le maladie de Crigler-Najjar. - Maladie de Crigler-Najjar : prétraitement à la thérapie génique chez les patients atteints présentant des anticorps anti-AAV
27 avril 2023 Hansa Biopharma et Généthon annoncent leur collaboration pour développer l’imlifidase comme prétraitement à la thérapie génique chez les patients atteints de la maladie de Crigler-Najjar présentant des anticorps anti-AAV - Généthon obtient le statut de médicament prioritaire PRIME de l’EMA pour sa thérapie génique dans le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie
3 mars 2023 Généthon obtient le statut de médicament prioritaire PRIME de l’EMA pour sa thérapie génique dans le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie - Syndrome de Crigler-Najjar : nouvelle étape pour l’essai de thérapie génique mené par Généthon
09/01/2023À la suite de premiers résultats concluants, Généthon a démarré la phase pivot de son essai de thérapie génique pour le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, en France, en Italie et aux Pays-Bas.