2 et 3 décembre 2022
Depuis des années, parce que nous n’avons rien lâché et que nous ne lâchons rien, le Téléthon fait avancer la recherche et change la vie des familles. Zoom sur quelques avancées 2022.
- Dépister à la naissance pour traiter les enfants avant l’apparition des symptômes
- Myopathie de Duchenne : un essai a démarré
- Myopathie des ceintures : l’ère de la thérapie génique s’ouvre
- La thérapie génique à l’attaque d’une maladie du foie : maladie de Crigler-Najjar